Η γονιδιακή θεραπεία χτυπά ένα οδόφραγμα.

Η θεραπεία υψηλής τεχνολογίας αποτελεί πολλά υποσχόμενη θεραπευτική επιλογή για πολυάριθμες απειλητικές για τη ζωή ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων ορισμένων μορφών καρκίνου και κληρονομικών ασθενειών όπως η νόσος του Πάρκινσον.

Σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, η γονιδιακή θεραπεία ελέγχεται μόνο για ασθένειες που επί του παρόντος δεν έχουν άλλη μορφή θεραπείας.

Τώρα η συσχέτιση στην παραγωγική διαδικασία για γονιδιακή θεραπεία γίνεται ένα μεγάλο πρόβλημα για τις εταιρείες που ελπίζουν να διεξάγουν δοκιμές μεγάλης κλίμακας και φέρνουν τα προϊόντα τους στην αγορά.

Πολλές από αυτές τις θεραπείες βασίζονται σε έναν ιικό φορέα - έναν τροποποιημένο ιό - για να παραδώσει γενετικό υλικό σε ένα κύτταρο.

Το πρόβλημα έγκειται σε μία βασική πτυχή.

Υπάρχει έλλειψη αυτών των εξειδικευμένων, προσαρμοσμένων ιών.

Προμήθεια έναντι ζήτησης

Οι ιοί είναι απόλυτα κατάλληλοι για τη μεταφορά ενός γονιδίου σε ένα μέρος του σώματος με υπάρχοντα ελαττωματικά κύτταρα.

Τα ελαττωματικά κύτταρα σταθεροποιούνται από το υγιές γονίδιο.

Οι παλαιότερες μέθοδοι γονιδιακής θεραπείας χρησιμοποίησαν τον αδενοϊό, ο οποίος είναι πιο αξιοσημείωτος για την πρόκληση του κοινού κρυολογήματος.

Ωστόσο, επειδή ο ιός αυτός μερικές φορές προκάλεσε ανοσοαπόκριση από το σώμα, θέτοντας τους ασθενείς σε κίνδυνο, δεν είναι πλέον συνηθισμένος.

Αντ 'αυτού, οι γιατροί χρησιμοποιούν τώρα παρόμοιους ιούς που ονομάζονται adeno-associated viruses, οι οποίοι δεν προκαλούν το ανοσοποιητικό σύστημα.

Η γονιδιακή θεραπεία κάνει ένα μεγάλο άλμα από την ακαδημαϊκή έρευνα μέχρι τη φαρμακευτική βιομηχανική κλίμακα. Σημαντικές εταιρείες όπως η Novartis παράγουν τις δικές τους γονιδιακές θεραπείες.

Αυτό προκαλεί τη ζήτηση για ιούς να συντρίψουν την τρέχουσα παραγωγή.

«Αυτό ήταν σχεδόν εξ ολοκλήρου μια ακαδημαϊκή δραστηριότητα αρχικά», δήλωσε ο Δρ. Barry Byrne, καθηγητής παιδιατρικής και μοριακής γενετικής και μικροβιολογίας και διευθυντής του Κέντρου Γονιδιακής Θεραπείας Powell στο Πανεπιστήμιο της Φλώριδας.

"Αυτή τη στιγμή, υπάρχει μόνο ένας περιορισμένος αριθμός μελετών που μπορούν να γίνουν με το διαθέσιμο υλικό. Νομίζω ότι είναι ένα πραγματικό πρόβλημα ", δήλωσε στην Healthline.

Αναζητώντας ένα μοντέλο παραγωγής

Μέρος του προβλήματος, όπως αναφέρθηκε από τους New York Times, είναι ότι δεν φαίνεται να υπάρχει ένα σαφές μοντέλο για τη βελτιστοποίηση της κατασκευής παραγωγής ιού.

Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι ιοί αναπτύσσονται στο σπίτι, όπως συμβαίνει με το Byrne στο Κέντρο Γονιδιακής Θεραπείας Powell.

Για άλλους, η παραγωγή ιών πρέπει να ανατίθεται σε τρίτους.

Ο αριθμός των βιοτεχνολογικών επιχειρήσεων που απαιτούν τώρα ιούς έχει οδηγήσει σε ουρές για την πρόσβαση.

Ορισμένες εταιρείες που ανησυχούν για πολύ καιρό περιμένουν να πληρώσουν για ουρές σε διαφορετικές εταιρείες για να εξασφαλίσουν ότι λαμβάνουν τους απαραίτητους ιούς.

Σύμφωνα με τους New York Times, η Novartis υπέγραψε χρόνια πριν με την Oxford BioMedica για να παράγει τους ιούς τους.

Η MilliporeSigma, εταιρεία βιοτεχνολογίας που παράγει ιούς για εταιρίες φαρμακευτικών προϊόντων, δήλωσε στους Times ότι "υπερκαλύφθηκαν. Ωστόσο, σε μια δήλωση στην Healthline, η Martha Rook, επικεφαλής επεξεργασίας γονιδίων και καινοτόμων τρόπων στο MilliporeSigma, δήλωσε τα εξής:

"Η MilliporeSigma υπέστη μεγάλη επέκταση το 2016 σχεδόν να διπλασιάσει την παραγωγική ικανότητα στο Carlsbad της, Εγκαταστάσεις της Καλιφόρνια ... Δεδομένης της εκτεταμένης κατασκευαστικής εμπειρίας μας, η διευρυμένη μας ικανότητα θα μας επιτρέψει να αντιμετωπίσουμε περισσότερες από τις ανισορροπίες της αγοράς που προχωρούν. Δεσμευόμαστε να βοηθήσουμε τους πελάτες μας να μεταφέρουν τις θεραπείες τους στην αγορά με υψηλής ποιότητας, έγκαιρη παραγωγή ιικών φορέων. "

Διαφορετικές θεραπείες, διάφοροι ιοί

Ένα από τα βασικά προβλήματα με τις τρέχουσες μορφές γονιδιακής θεραπείας είναι ότι δεν υπάρχει ιός" one-size-fit-all "που μπορεί να χρησιμοποιηθεί.

Δηλαδή, η γονιδιακή θεραπεία που στοχεύει το ήπαρ θα απαιτούσε ένα σύνολο εξειδικευμένων ιών που δεν θα μπορούσαν να χρησιμοποιηθούν σε άλλο μέρος του σώματος, για παράδειγμα, μια νευροεκφυλιστική ασθένεια.

Σε αυτό το σημείο, δεν υπάρχει ένας μόνο ιός που μπορεί να χρησιμοποιηθεί παγκοσμίως για να στοχεύσει οποιοδήποτε κύτταρο μέσα στο σώμα.

Αυτό κάνει την παραγωγή μια εξειδικευμένη προσπάθεια.

Η παραγωγή ιών είναι δαπανηρή και χρονοβόρα - ειδικά καθώς κλιμακώνεται προς τα πάνω.

Ο Byrne πρόσθεσε ότι η εύρεση καλά εκπαιδευμένων ατόμων είναι επίσης μια προβληματική πτυχή.

"Δεν πρόκειται απλώς για περιορισμούς της εγκατάστασης. Ειλικρινά, υπάρχει έλλειψη εκπαιδευμένου προσωπικού που έχει εμπλακεί σε αυτόν τον τομέα », είπε.

"Κάποιος μπορεί να είναι ειδικός στην κατασκευή εμβολίων, η οποία είναι πιθανώς η πιο στενά συνδεδεμένη δραστηριότητα, αλλά δεν είναι ακριβώς η ίδια. Είναι σαν να λέω ότι είμαι ένας μεγάλος σεφ αλλά όχι ένας μεγάλος αρτοποιός ", πρόσθεσε.

Το μέλλον θα μπορούσε να φέρει το

Ο Byrne ελπίζει ότι καθώς το Big Pharma μπαίνει στην αρένα, θα μπορέσει να επιταχύνει την παραγωγή ιών.

Επιπλέον, εξήγησε, υπάρχουν επίσης και νεότερες μέθοδοι για την ανάπτυξη των ιογενών φορέων που υπάρχουν αλλά δεν είναι διαδεδομένες μεταξύ των κατασκευαστών.

Προς το παρόν, η μετάβαση μεταξύ του σημερινού μοντέλου παραγωγής και της ζήτησης για ιικούς φορείς θα είναι ταραγμένη.

Ο καλύτερος τρόπος για να προχωρήσετε στην κατασκευή επίσης μπορεί να μην είναι πλήρως κατανοητό είτε.

"Οι ακαδημαϊκές σπουδαστικές σπουδές και οι ακαδημαϊκές εγκαταστάσεις έχουν γεμίσει το χάσμα για λίγο και τώρα θα είναι απαραίτητο για νέες δυνατότητες να συνδεθούν στο διαδίκτυο. Πώς είναι αυτό που αναπτύσσεται, αυτή είναι η επόμενη σκέψη ", δήλωσε ο Byrne.