Λυπούμαστε, κύριε Pancreas, αλλά ο ρόλος σας στην αναστροφή του διαβήτη τύπου 1 μπορεί να καταστεί άσχετος εάν το Ινστιτούτο Ερευνών για το Διαβήτη έχει κάτι να το πει.

Οι κορυφαίοι ερευνητές του διαβήτη στο σχέδιο DRI δημιούργησαν ένα νέο μίνι όργανο που θα έκανε τις τρέχουσες προσπάθειες για τη μεταμόσχευση κυττάρων νησιδίων από ένα δωρεές παγκρέατος και στο ήπαρ ενός ατόμου να επικεντρωθεί στο παρελθόν.

Αντίθετα, το DRI αναπτύσσει ένα μικρό ανθρωπογενές δοχείο που καλεί το BioHub, το οποίο θα γεμίσει με κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη και θα μπορούσαν να εμφυτευθούν κάπου στο σώμα σας. Η ιδέα είναι ότι αυτό το BioHub θα ριζώσει, θα είναι σε θέση να στεγάσει μεταμοσχευμένα κύτταρα ή ακόμα και νέα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη κάτω από το δρόμο. Δεδομένου ότι αυτό θα μπορούσε να μιμηθεί το ρόλο ενός υγιούς παγκρέατος και αρκετά πιθανώς "ολικά αναστρέψιμου" διαβήτη τύπου 1, οι ερευνητές της DRI καταβάλλουν προσπάθεια ως το "επόμενο κβαντικό άλμα" προς μια βιολογική θεραπεία.

Η DRI διαφημίζει επιθετικά αυτό το έργο BioHub, το οποίο λέει ότι συγκεντρώνει χρόνια διαφόρων τρόπων έρευνας για τον διαβήτη που έχει αναλάβει η οργάνωση με έδρα τη Φλόριντα από την ίδρυσή της το 1971.

Φυσικά, είμαστε πάντα λίγο προσεκτικός για να πηδήξει πάνω και κάτω πάνω από οτιδήποτε προωθείται ως «επανάσταση» ή το επόμενο σπουδαίο πράγμα στην έρευνα για τον διαβήτη. Όλοι γνωρίζουμε ότι τα ποντίκια έχουν "θεραπευτεί" και κάθε δεύτερη μέρα υπάρχει τίτλος ειδήσεων για κάποια μεγάλη πρόοδο. Όχι μόνο αυτό, αλλά το DRI δουλεύει σε ένα παρόμοιο δοχείο για κυψελίδες νησίδων τουλάχιστον από το 2006, όταν η Amy ανέφερε σχετικά με την εμφυτεύσιμη συσκευή και στη συνέχεια παρομοιάστηκε με ένα "αντίστροφο IUD".

Όταν πατήσαμε ακριβώς τι είναι "νέο" BioHub, η DRI μας είπε ότι μέχρι σήμερα η οργάνωση έχει υιοθετήσει μια «προσέγγιση κυνηγετικών όπλων» που επιδιώκει τρεις στρατηγικές κατευθύνσεις έρευνας μέσα στα χρόνια: αποκατάσταση κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη χωρίς την ανάγκη για φάρμακα κατά της απόρριψης, πρόσβαση σε μεταμοσχευμένα κύτταρα ή αντικατάσταση ινσουλίνης , και την ανάπτυξη ενός μίνι οργάνου για μεταμόσχευση κυττάρων.

Τώρα, όλα έρχονται μαζί σε αυτό που θα είναι το κύριο έργο του DRI, να προχωρήσει, μας λένε.

Η DRI εξέτασε τη σημερινή ανακοίνωση του BioHub στα μηνύματα 2012 που κυκλοφόρησαν τον Ιανουάριο. Προφανώς από τότε, αυτό που έχουν οριστικοποιηθεί είναι η εμπορική τους προσέγγιση, δίνοντας ένα μόνο όνομα σε αυτό που έχουν ήδη κάνει στην έρευνα μεταμόσχευσης κυττάρων νησιδίων.

"Το γενικό μας σχέδιο ήταν πάντα να απλουστεύουμε τα πάντα, αλλά αυτή είναι η πρώτη φορά που έχουμε τραβήξει το πλαίσιο μαζί για να δείξουμε πώς όλα αυτά ταιριάζουν μαζί σαν ένα παζλ", δήλωσε ο διευθυντής DRI Dr. Camillo Ricordi.

Εάν λειτουργήσει, αυτό το νέο μίνι όργανο θα μπορούσε να κατασκευαστεί από ένα πορώδες, σφουγγαρόμορφο υλικό μεγέθους ενός τετάρτου και θα ήταν συμβατό με το ανθρώπινο σώμα, έτσι ώστε χιλιάδες κύτταρα νησιδίων να μπορούν να φυτευτούν ήπια επάνω σε αυτήν την προστατευτική πλατφόρμα και να φωλιάζουν μέσα σε μεμονωμένους πόρους για να αρχίσουν να παράγουν ινσουλίνη.Μια άλλη ιδέα είναι ότι το BioHub μπορεί να πάρει τη μορφή ενός πιο φυσικού δοχείου, όπως η φλέβα ενός ατόμου που θα μπορούσε να συνδεθεί για να δημιουργήσει ένα «φλεβικό σάκο» πλήρες με τη δική του προϋπάρχουσα αγγειακή παροχή.

Ούτως ή άλλως, η πλατφόρμα BioHub θα είναι το νέο σπίτι για χιλιάδες μεταμοσχευμένα ή επανεγερμένα κύτταρα νησιδίων να αναπτυχθούν και να κάνουν την εργασία που παράγουν ινσουλίνη, ενδεχομένως να αντιστρέψουν το διαβήτη τύπου 1 εντελώς. Παρόλο που η Ricordi παραδέχεται ότι μπορεί να είναι πιθανό οποιοδήποτε BioHub όπως αυτό να χρειαστεί να αντικατασταθεί κάθε 3-6 χρόνια.

Το BioHub θα επιτρέψει επίσης στους επιστήμονες να προσθέσουν οξυγόνο και άλλα είδη "βοηθητικών" κυττάρων που θα μπορούσαν να προωθήσουν τη μακροπρόθεσμη επιβίωση και λειτουργικότητα των κυττάρων μέσα σε αυτήν την πλατφόρμα, λένε οι εκπρόσωποι της DRI. Βασικά, η ιδέα είναι "να βελτιώσουμε αυτό που μας έδωσε φυσικά η Μητέρα Φύση."

Δρ. Ο Jay Skyler, αναπληρωτής διευθυντής κλινικών ερευνών και ακαδημαϊκών προγραμμάτων, λέει ότι αυτό το μίνι όργανο θα μιμείται το φυσικό πάγκρεας και θα αποκαθιστά την μεταβολική λειτουργία και την απελευθέρωση ινσουλίνης σε πραγματικό χρόνο, κάτι που τα PWD δεν διαθέτουν σήμερα σε οποιοδήποτε σχήμα ή μορφή. Και είναι πραγματικά πεπεισμένοι ότι μπορεί να είναι δυνατό να «αντιστρέψουμε» πλήρως τον διαβήτη βρίσκοντας ένα βέλτιστο σημείο στο σώμα για αυτό το BioHub, σύμφωνα με τον αναπληρωτή διευθυντή DRI της μεταγραφικής έρευνας, Δρ Luca Inverardi.

Η ελπίδα τους είναι να δουν το BioHub να φθάσει στο στάδιο της ρυθμιστικής αναθεώρησης και ενδεχομένως ακόμη και την έγκρισή του μέσα σε πέντε έως επτά χρόνια.

Αυτός είναι ένας πολύ φιλόδοξος στόχος! Αυτό που δεν μπορούμε να βοηθήσουμε να βλέπουμε σκεπτικώς, ειδικά από μια οργάνωση που έχει κάνει τεράστιες υποσχέσεις στο παρελθόν. Αρχικά, υποσχέθηκαν στους δότες να αναπτύξουν ένα CURE μέσα σε 10 χρόνια (!) Και η Amy είδε μια αντιπαράθεση για την απογοήτευση του δότη στο ετήσιο συνέδριο της DRI στη Νέα Υόρκη το 2008.

Η ειρωνεία ήταν ότι το γεγονός επικεντρώθηκε στη διαφοροποίηση μεταξύ "ελπίδα και διαφημιστική εκστρατεία". Ως επακόλουθο, η Amy έγραψε μια στήλη πάνω σε ένα dLife σχετικά με την κατανόηση των τίτλων του διαβήτη και τη βαθμιαία φύση της προόδου στην έρευνα. Ακόμα μια καλή ανάγνωση!

Αναφερόμενος απλώς σε αυτή την αυξητική φύση, ο Ricordi επιμένει ότι έχει σημειωθεί σημαντική πρόοδος στην έρευνα για τη μεταμόσχευση νησίδων με την πάροδο των χρόνων και επέτρεψε στο DRI να φτάσει σε αυτή τη "σημαντική συνθήκη" - αν και δεν είναι ξεκάθαρο αυτό που πραγματικά μπορεί να συμβεί εκτός από την ανανεωμένη ελπίδα ότι αυτή η "θεραπεία" θα υλοποιηθεί όπως την οραματίζονται.

"Το BioHub μας δίνει ένα εργαλείο για να συνδυάσουμε όσα μάθαμε μέσα από τα χρόνια κλινικών δοκιμών και να κάνουμε το επόμενο άλμα προς τα εμπρός", είπε ο Ricordi. "Είμαι βέβαιος ότι αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να μεταφέρει κυτταρικές θεραπείες και στρατηγικές βιολογικής αντικατάστασης τη θεραπεία του διαβήτη στον τελικό μας στόχο. "

Όλα αυτά μας έκαναν λίγο γνωστά, τόσο στην επισκόπηση προηγούμενων ειδήσεων της DRI, όσο και σε άλλους οργανισμούς. Η Sernova που εδρεύει στο Καναδά εργάζεται επίσης σε ένα παρόμοιο σύστημα κυψελών κυψελών, ένα μικρό δοχείο σχεδιασμένο να συγκρατεί τα κύτταρα των νησιδίων κάτω από το δέρμα και να παρέχει ένα προστατευτικό περιβάλλον τύπου «πάγκρεας».

Ο Ricordi λέει ότι

το σημαντικό είναι ότι το DRI έχει τελειοποιήσει την ιδέα του την τελευταία δεκαετία. Έχουν αξιολογήσει άλλες προσεγγίσεις που σχετίζονται με την κατασκευή ενός κατάλληλου χώρου για την εμφύτευση νησίδων ή άλλων κυττάρων και έχουν ενσωματώσει μερικές ιδέες στο τρέχον έργο BioHub, ενώ έχουν απορρίψει άλλες ερευνητικές γραμμές εξαιτίας μειονεκτημάτων ή περιορισμών.

Συγκεκριμένα, το πρωτότυπο "αντίστροφο IUD" που προβλέφθηκε πριν από επτά χρόνια δεν μπόρεσε να κλιμακωθεί λόγω προβλημάτων με τη συσσώρευση κυττάρων νησίδων και την υποβέλτιστη εμφύτευση των κυττάρων, οπότε η DRI εγκατέλειψε αυτό το αρχικό σχέδιο και τα σχετικά πρωτότυπα, λέει ο Ricordi. Αναφέρει επίσης ότι η έρευνα για την εμφύτευση κυττάρων νησιδίων στα μάτια σας που γράψαμε για το 2011 συνεχίζεται, αλλά κυρίως με άλλους ερευνητές της DRI στη Σουηδία και τη Σεούλ. Αυτός και η ομάδα του στη Φλώριδα εξακολουθούν να ενδιαφέρονται για το μάτι ως χώρος δοκιμής για ανοχή κυττάρων, αλλά δεν είναι πλέον το επίκεντρο ως τόπος μεταμόσχευσης.

"Πολλά νέα χαρακτηριστικά και προόδους έχουν συμβεί από την αρχική αυτή έκθεση και σχεδιασμό", λέει ο Ricordi, δείχνοντας την πρόοδο της έρευνας σε νέες διαδρομές για τη διερεύνηση της χρήσης βλαστοκυττάρων, ανοσορυθμιστικών μορίων και τεχνολογίας παραγωγής ναρκωτικών και φαρμάκων «Είμαστε λοιπόν ενθουσιασμένοι με τις νέες γνώσεις και τις δυνατότητες που αυτές οι τεχνολογίες πλατφόρμας θα φέρουν στο συνολικό έργο BioHub».

Αυτό που γνωρίζει η DRI από την παγκόσμια έρευνα είναι ότι η μεταμόσχευση νησιδίων λειτουργεί, παρόλο που εξακολουθεί να έχει περιορισμούς (όπως το κόστος είναι πάνω από $ 50, 000!) και αρκετές προκλήσεις παραμένουν προτού να μπορέσουν να προσφερθούν ευρύτερα. Ο Ricordi λέει ότι αυτό το BioHub θα ήταν ένας τρόπος αντιμετώπισης ορισμένων από τις τρέχουσες ερευνητικές προκλήσεις: την ανάγκη για φάρμακα κατά της απόρριψης, την εξεύρεση άφθονης προσφοράς κυττάρων νησιδίων για μεταμόσχευση και την εξεύρεση βέλτιστης θέσης στο σώμα για αυτά τα κύτταρα. Η πρόσβαση στα κύτταρα νησίδων είναι περιορισμένη, οπότε η Ricordi είπε ότι μέρος της έρευνας αυτής περιλαμβάνει τη μελέτη της χρήσης βλαστικών κυττάρων ή του επαναπρογραμματισμού άλλων κυττάρων για την παραγωγή ινσουλίνης. Κάτι τέτοιο θα εξαλείψει την ανάγκη για έγχυση άλλων μεταμοσχευμένων κυττάρων-δοτών, είπε.

Δεν είναι γνωστό το ακριβές χρονοδιάγραμμα για το BioHub, διότι σε μεγάλο βαθμό θα ακολουθήσει όποια χρονική περίοδο θα επιβάλει η επιστήμη και η έρευνα. Ορισμένες προκλινικές μελέτες βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη και η Ricordi αναφέρει ότι ελπίζουν να ξεκινήσουν τις πρώτες κλινικές δοκιμές μέχρι το τέλος του 2013 ή στις αρχές του επόμενου έτους.

Είναι λοιπόν αυτό το χρονικό πλαίσιο 5-7 ετών ρεαλιστικό;

"Ναι, πιστεύω ότι είναι ρεαλιστικό," λέει ο Ricordi. "Το κύριο οδικό μπλοκ που βλέπουμε τώρα είναι ρυθμιστικό και όχι επιστημονικό. κλινική μετάφραση. "

Η Ricordi μας λέει ότι πρόκειται για ένα έργο συνεργασίας, με το μεγαλύτερο μέρος της έρευνας να συμβαίνει στο Μαϊάμι της Φλόριντα αλλά και σε άλλα μέρη που συμβαίνουν σε όλο τον κόσμο. Αυτό είναι εν μέρει υπαγορευμένο από άλλα εργαστήρια που δεν περιορίζονται από τις ρυθμιστικές καθυστερήσεις εδώ στις ΗΠΑ. Η Ομοσπονδία DRI συνεργάζεται επίσης με τη διεθνή μη κερδοσκοπική ερευνητική ομάδα Cure Focus Research Alliance για να προωθήσει την έρευνά της, ακόμη και πέρα ​​από τον διαβήτη, όργανο θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί σε άλλες καταστάσεις όπως ο καρκίνος και η νόσος του Crohn.

Ακόμα κι αν αυτή η έρευνα βγάζει έξω, θα αποτελούσε θεραπεία ή υπάρχουν ψευδείς ελπίδες; Αυτό μπορεί να εξαρτάται από το ποιον ζητάτε, αλλά ακόμη και ο Ricordi σημειώνει ότι ο ορισμός της «θεραπείας» είναι υποκειμενικός. Ενώ το BioHub θα μπορούσε να αντιστρέψει τον τύπο 1, πολλά έρευνες παραμένουν στην εκμάθηση του λόγου για την υποκείμενη επίθεση του ανοσοποιητικού συστήματος και την αποτροπή του να συμβεί αυτό. Και πάλι, όπως λέει ο Ricordi, "όλα είναι μέρος ενός μεγαλύτερου παζλ."

Μερικοί στην D-Κοινότητα μας είναι πολύ ενθουσιασμένοι με αυτά τα νέα ... συμπεριλαμβανομένου του D-Dad Tom Karlya, ο οποίος είναι αντιπρόεδρος της DRI εκτός από έχοντας ένα γιο και μια κόρη που ζουν με τον τύπο 1. Γράφει στο blog του: "Είναι το πιο συναρπαστικό πράγμα που έχω ακούσει από τη μέρα που ο Καϊτλίν είχε διαγνωστεί πριν από 20 χρόνια και δεν είναι ζεστός στον ουρανό. δεν είναι σπασμένα υποσχέσεις · είναι πραγματικό ... πολύ, πολύ πραγματικό ».

Ωστόσο, κάποιοι αναρωτιούνται εάν όλη η επιθετική διαφημιστική εκστρατεία για την έρευνα αυτή για τις αμέτρητες οικογένειες δεν είναι περισσότερο μια εκστρατεία συγκέντρωσης κεφαλαίων για το DRI από οτιδήποτε άλλο. Ένα βίντεο πέντε λεπτών που πήγε ζωντανά τα μεσάνυχτα χθες το βράδυ τελειώνει με μια κραυγαλέα έκκληση για χρήματα και λέει στους τηλεθεατές ότι "αυτό που συμβαίνει στη συνέχεια εξαρτάται από εσάς". Αυτή η ώθηση εξόργισε πολλούς στο DOC.

«Είμαστε πάντα προσεκτικοί για να μην δημιουργούμε ψεύτικες ελπίδες και διαφημίσεις για πιθανή θεραπεία, αλλά συνεχίζουμε να δουλεύουμε με την ένταση, τη συγκέντρωση και την αμείλικτη προσπάθεια, όπως η επόμενη δοκιμή θα μπορούσε να είναι αυτή», σχολιάζει ο Ricordi. και η ορμή δεν ήταν ποτέ τόσο ελπιδοφόρα και έχω αισιόδοξες πριν, αλλά θα συνεχίσω να κινώ με τον ίδιο ενθουσιασμό που ήμουν πριν από 10 ή 5 χρόνια. Για μένα, κάποιος που σκέφτεται ότι μια θεραπεία μπορεί να είναι περισσότερο από 5 -7 χρόνια από τώρα θα πρέπει να δουλέψω για κάτι άλλο, ίσως ένα μοντέλο ποντικού για έρευνα του διαβήτη. Διατηρώ την αισιοδοξία και την αποφασιστικότητά μου να μην σταματήσω και να κρατήσω το επίκεντρο των προσπαθειών μας για τη θεραπεία. "

την πίστη του Ricordi και του DRI για τη διατήρηση της πίστης, παρά τις ελλείψεις του παρελθόντος και τον σκεπτικισμό του δότη σχετικά με το πώς εργάζονται για μια βιολογική θεραπεία. Προσωπικά, νομίζω ότι είναι πάντα ενθαρρυντικό να βλέπουμε τόσο πολλές παράλληλες έρευνες να συμβαίνουν παγκοσμίως σε πολλά μέτωπα, μεταξύ διαφορετικών ερευνητών και οργανισμών. Αυτό ακριβώς μας φέρνει πιο κοντά στην εξεύρεση

κάτι που θα μας οδηγήσει σε μια πραγματική θεραπεία, όχι; Όπως πάντα, παραμένουμε προσεκτικά αισιόδοξοι κάθε φορά που ακούμε αυτές τις ανακοινώσεις σχετικά με μια έννοια που μπορεί ή όχι να είναι ένα "κβαντικό άλμα". Εάν αυτό αποδειχθεί, φυσικά θα γιορτάζουμε μαζί με όλους τους άλλους. Αλλά η απόδειξη είναι στο πουτίγκα. Εν τω μεταξύ, διατηρούμε την πίστη μας στην τεχνολογία που βλέπουμε να διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στη διατήρηση της υγείας μας εδώ και τώρα.

** UPDATE: 9 Μαρτίου, 5: 20μμ **

Δρ. Ο Ricordi από τότε δημοσίευσε ένα Q & A στη σελίδα του στο Facebook, όπου απάντησε μερικές ερωτήσεις σχετικά με το DRI BioHub, συμπεριλαμβανομένων πολλών ερωτήσεων που διατυπώθηκαν ακριβώς όπως αυτές που του θέσαμε για την κάλυψή μας στο

'Mine στην ανακοίνωση. Και στις 15 Μαρτίου 2013, ο Δρ.Ο Luca Inverardi θα κάνει μια ζωντανή συνέντευξη στο TuDiabetes από τις 1-2 μ.μ. PST. Αποποίηση ευθύνης

: Περιεχόμενο που δημιουργήθηκε από την ομάδα του ομίλου Diabetes Mine. Για περισσότερες πληροφορίες κάντε κλικ εδώ. Αποποίηση ευθυνών

Αυτό το περιεχόμενο δημιουργήθηκε για το Diabetes Mine, ένα blog για την υγεία των καταναλωτών που επικεντρώνεται στην κοινότητα του διαβήτη. Το περιεχόμενο δεν εξετάζεται ιατρικά και δεν συμμορφώνεται με τις εκδοτικές οδηγίες της Healthline. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη συνεργασία της Healthline με το Diabetes Mine, κάντε κλικ εδώ.